肾脏疾病药物临床试验设计与实施

　　本套丛书的编写强调临床试验设计与实施要点的讲述，通过与相关学科理论知识的紧密结合，将使其对临床试验从业者具有很强的实用性和指导意义。在内容方面，涵盖各科疾病药物临床试验各个阶段所承担的任务，着重介绍如纳排标准、随机用药方法、疗效评价、安全性评价、研究终点以及数据处理等临床试验的关键点。并在介绍中设有案例，提供点评的内容，案例选取试验者以往的一些真实案例以及一些已报道的经典的国际多中心临床试验，使读者可以参照已完成的临床试验有更形象和深刻的认识。Ⅰ期临床研究因风险大，由专门的Ⅰ期临床研室开展相应设计、实施、监管和总结报告工作，因此单设一个分册。同时将涉及药物临床试验过程中的伦理学保护等内容单设一个分册，加深读者对药物临床试验伦理审查等工作的了解，注重对相关法规的认知。

　　教授、主任医师、博士生导师。中原学者、享受国务院政府特殊津贴专家、国家卫生计生突出贡献中青年专家。现任郑州大学第一附属医院院长、郑州大学肾脏病研究所所长、河南省慢性肾脏疾病精准诊疗重点实验室主任。兼任中华医学会肾脏病学分会常务委员兼秘书长、中华医学会医学信息学分会候任主任委员、中国研究型医院学会肾脏病学专业委员会主任委员等职务。

第一章　 药物临床试验的设计与要求/ １
　 第一节　 药物临床试验的基本内容/ １
　 第二节　 相关伦理原则与法规/ ４
　 第三节　 临床试验统计知识概述/ ７
　 第四节　 标准操作规程 / １５
　 第五节　 有效性评价 / １６
　 第六节　 安全性评价 / １９
　 第七节　 药物临床试验的相关影响因素 / ２２
　 第八节　 随机对照试验在治疗肾脏疾病药物临床研究中的应用 / ２５
第二章　 治疗原发性肾小球病药物临床试验 / ３４
　 第一节　 原发性肾小球病概述 / ３４
　 第二节　 相关法律及技术规范要点 / ３８
　 第三节　 临床试验设计 / ３８
　 第四节　 有效性评价 / ４１
　 第五节　 安全性评价 / ４３
　 第六节　 治疗原发性肾小球病药物、指南及临床研究/ ４４
　 第七节　 特殊人群中进行的研究 / ５０
　 第八节　 临床研究实例介绍 / ５２
第三章　 治疗肾性高血压药物临床试验 / ５８
　 第一节　 肾性高血压概述 / ５８
　 第二节　 相关法律及技术规范要点 / ６０
　 第三节　 临床试验设计 / ６０
　 第四节　 有效性评价 / ６３
　 第五节　 安全性评价 / ６５
　 第六节　 特殊人群中进行的研究 / ６６
　 第七节　 临床研究实例介绍 / ６８
第四章　 治疗肾性贫血药物临床试验 / ７４
　 第一节　 肾性贫血概述 / ７４
　 第二节　 相关伦理原则与法规 / ８２
　 第三节　 临床试验设计 / ８９
　 第四节　 有效性评价 / ９２
　 第五节　 安全性评价 / ９５
　 第六节　 治疗肾性贫血药物临床研究 / ９６
　 第七节　 特殊人群中进行的研究/ １０２
　 第八节　 临床研究实例介绍/ １０４
第五章　 治疗糖尿病肾病药物临床试验/ １１３
　 第一节　 糖尿病肾病概述/ １１３
　 第二节　 相关法律及技术规范要点/ １１５
　 第三节　 临床试验设计/ １１６
　 第四节　 有效性评价/ １２５
　 第五节　 安全性评价/ １２６
　 第六节　 治疗糖尿病肾病药物临床研究/ １２９
　 第七节　 特殊人群中进行的研究/ １３０
　 第八节　 临床研究实例介绍/ １３１
第六章　 治疗狼疮肾炎药物临床试验/ １３９
　 第一节　 狼疮肾炎概述/ １３９
　 第二节　 相关法律及技术规范要点/ １４２
　 第三节　 临床试验设计/ １４２
　 第四节　 有效性评价/ １４７
　 第五节　 安全性评价/ １４９
　 第六节　 治疗狼疮肾炎生物靶向药物临床研究/ １５１
　 第七节　 特殊人群中进行的研究/ １５３
　 第八节　 临床研究实例介绍/ １５６
第七章　 治疗抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎药物临床试验/ １６３
　 第一节　 抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎概述/ １６３
　 第二节　 相关法律及技术规范要点/ １６６
　 第三节　 临床试验设计/ １６８
　 第四节　 有效性评价/ １７０
　 第五节　 安全性评价/ １７５
　 第六节　 治疗抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎药物临床研究/ １７５
　 第七节　 特殊人群中进行的研究/ １７８
　 第八节　 临床研究实例介绍/ １７９
第八章　治疗慢性肾脏病矿物质和骨代谢异常药物临床试验/ １８５
　 第一节　 慢性肾脏病矿物质和骨代谢异常概述/ １８５
　 第二节　 相关法律及技术规范要点/ １８８
　 第三节　 临床试验设计/ １８８
　 第四节　 有效性评价/ １９２
　 第五节　 安全性评价/ １９３
　 第六节　 特殊人群中进行的研究/ １９４
　 第七节　 临床研究实例介绍/ １９６
第九章　 治疗肾脏疾病中药临床试验/ ２０１
　 第一节　 治疗肾脏疾病相关中药的分类和概述/ ２０１
　 第二节　 相关法律及技术规范要点/ ２０５
　 第三节　 临床试验设计/ ２０６
　 第四节　 有效性评价/ ２１６
　 第五节　 安全性评价/ ２１９
　 第六节　 特殊人群中药使用注意及研究/ ２２０
　 第七节　 临床研究实例介绍/ ２２４
第十章　 肾脏替代治疗临床试验/ ２３０
　 第一节　 肾脏替代治疗概述/ ２３０
　 第二节　 相关法律及临床试验应遵循的原则/ ２３４
　 第三节　 血液透析相关临床试验/ ２３７
　 第四节　 腹膜透析相关临床试验/ ２５０
　 第五节　 肾移植相关临床试验/ ２５３
第十一章　 透析管路相关临床试验/ ２６７
　 第一节　 透析管路相关临床试验应遵循的原则/ ２６７
　 第二节　 透析管路相关临床试验的分类及适用范围/ ２６８
　 第三节　 血液透析管路相关临床试验/ ２７１
　 第四节　 腹膜透析管路相关临床试验/ ２７７
　 第五节　 临床研究实例介绍/ ２７８
附录/ ２９０
　 附录１　 １９９７ 年美国风湿病协会 ＳＬＥ 诊断标准/ ２９０
　 附录２　 ＳＬＥ 疾病活动性评分系统 / ２９１
　 附录３　 系统性红斑狼疮疾病活动度评分(ＳＬＥＤＡＩ) / ２９３
　 附录４　 ＳＬＡＭ(系统性狼疮活动性测定) / ２９４