药物全生命周期中的患者参与：以患者为中心的行业实践

　　《药物全生命周期中的患者参与：以患者为中心的行业实践》本书从构思、约稿到成书历经一年多的时间，作为主编有机会纵观行业内患者参与的现状，看到了制药企业和患者群体在实践中收获的成果和启发，也看到了患者参与所面临的挑战和机遇。在制药行业从业的20年时间里，我的很多工作都与患者直接相关。从2003年开展移植受者的患者关爱工作，到后来开展肿瘤、罕见病领域的患者合作，深刻地感受到了患者工作的重要性，也切身地经历和体会了企业患者事务在时代和行业发展大环境下的演变过程。2021年我加入广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会开展患者倡导，同样是患者工作，但由于平台和视角不同又有了新的认识和想法。之前在药企更多的是聚焦企业当前或未来可预见的业务需求，在药物全生命周期和患者组织开展相应的合作，以及为提升患者群体影响力而进行患者组织赋能。而在公益组织的平台上，可以以更宽广的视角去看整个行业和患者群体所面临的共性问题，可以作为一个桥梁对接制药行业和患者群体，以及与更多利益相关方共同探索如何通过多方协作惠及患者。患者参与的概念和实践虽然在国内制药行业中引入的时间不长，但由于行业的快速发展和激烈竞争，药企和利益相关方都意识到满足患者需求才是药物核心的价值，也是各方决策的关键依据，因此在各自工作中逐步开展患者参与。越来越多的药企开始设立患者参与相关的职能部门或团队，但由于患者参与这一业务性质的“新”属性，企业在具体工作落实方面并没有成熟的、可参考的模式，行业内也缺乏操作共识，更多的是在探索实践中不断总结经验而逐步完善。因此，企业之间的经验分享、模式借鉴是现阶段企业发展患者参与的有效助力。本书围绕药物全生命周期中的患者参与这一主题，详细介绍了药物研发阶段、准入阶段及临床应用阶段中患者参与的方式、内容和意义，并以制药企业和患者组织合作的实际案例加以阐述，同时邀请部分案例中涉及的主要利益相关方对案例的实际执行效果和影响力予以点评，对今后工作给予进一步的指导。由于患者参与在制药行业仍属于一个新兴领域，很多工作仍在布局和计划中，相应的政策流程也在同步建立和完善，所以很多工作目前看来仍是探索性的，在项目的呈现上并不完整或完美。但是，我们理解患者参与的影响力在于长期而非短期获益，认可探索和试错的价值，在这个过程中积累的经验和获得的启发同样宝贵。因此我们尽可能完整地呈现每个项目的思路和实际产出，希望能帮助相关从业者在工作中多一个患者角度来思考问题，增进患者群体对制药行业的了解，并对制药企业开展合作有更全面的认识。同时也希望本书能对更多医疗卫生健康的圈内人士，以及其他关注医疗卫生健康领域的圈外人士有所帮助和启发，共同推动患者参与的落地，并提高患者参与的价值。在这些年的工作中，有幸得到了很多具有远见卓识的领导的战略指引，结识了许多志同道合的同行，有机会一起探讨和实践患者参与问题的解决方案，很多患者组织的工作人员、病友在合作过程中亦成了我的良师益友。CMAC作为国内医学事务平台，非常重视患者参与，一年多前双方决定合作出版本书，将行业内患者参与的理念和实践做一个阶段性的梳理、总结和沉淀，并期待患者参与的进一步发展，未来能呈现更多的经典案例。

暂缺《药物全生命周期中的患者参与：以患者为中心的行业实践》作者简介

目　录
章　药物全生命周期中的患者参与 1
一、为什么要开展患者参与 1
二、什么是药物全生命周期 4
三、如何开展患者参与 9
第二章　药物研发阶段的患者参与 31
一、概述 31
二、实践案例 39
案例2.1　淋巴瘤之家参与企业药物研发的探索实践 39
案例2.2　亨廷顿舞蹈症患者社群参与药物研发的探索 44
案例2.3　SMA患者组织参与药物临床研究实践 53
案例2.4　脑白质营养不良患者组织推动ALD在研药物引进 58
案例2.5　Dravet综合征患者参与的实践与思考 63
第三章　药物准入阶段的患者参与 70
一、概述 70
二、实践案例 79

案例3.1　淋巴瘤领域疾病负担及社会经济价值研究 79
案例3.2　患者生存报告助力完善罕见病防治和保障 88
案例3.3　罕见病患者组织如何参与政策推动 95
案例3.4　基于调研报告的患者参与解决方案 105
案例3.5　治疗偏好研究赋能患者参与医疗决策 110
案例3.6　全国范围大样本调查惠及中晚期结直肠癌患者 117
案例3.7　通过卫生技术评估提升患者公共决策参与度 122
第四章　临床应用阶段的患者参与 132
一、概述 132
二、实践案例 137
案例4.1　探索肿瘤患者院外管理闭环模式 137
案例4.2　中国IBD患者关爱项目 145
案例4.3　基于疾病特点和患者需求的数字化医学服务 149
案例4.4　多发性硬化患者全病程自助管理探索 152
案例4.5　赋能患者全程管理 157
案例4.6　“以患者为中心”，让患者的“声音”被听见 162
案例4.7　激发正能，赋能患者 167
第五章　患者参与的内外部赋能 170
一、概述 170
二、实践案例 176
案例5.1　建立与患者沟通的跨部门合作机制 176
案例5.2　患者组织成长地图项目探索 179
案例5.3　患者创新联盟与合作组织 190
后　记　患者参与的挑战和机遇 192