血液学临床研究案例解读

　　临床血液学是以疾病为研究对象、基础理论与临床实践紧密结合的综合性临床学科。临床血液学重点研究血细胞、造血组织、出血倾向和血栓栓塞等的致病原因、发病机制、临床表现和诊治措施等。本书从探索性临床试验、确证性临床试验等角度，依据真实的案例分析，来探究血液病临床诊疗领域中的研究应用情况。

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目录


第一章绪论：临床研究设计概述

第二章真实世界研究

第一节实用性随机对照试验

案例：短期和长期储血对输血后死亡率的影响

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第二节注册登记类研究

案例：造血干细胞移植治疗慢性肉芽肿性疾病的注册登记类研究

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第三章队列研究

第一节前瞻性队列

案例：结外NK/T细胞淋巴瘤患者的生存结局

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案例：意义未名的单克隆丙种球蛋白病的长期随访

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第二节回顾性队列

案例：伴有骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病的Shwachman-
Diamond综合征患者的临床特征与结局

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案例：小儿造血干细胞移植中抗胸腺细胞球蛋白暴露与CD4+
免疫重建的关联

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第四章病例-对照研究

第一节常规病例-对照研究

案例：Ph（-）骨髓增殖性肿瘤患者动脉血栓形成对继发癌症的
预测作用

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案例：肯尼亚儿童镰状细胞贫血与菌血症关联性的病例-对照研究

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第二节巢式病例-对照研究

案例：线粒体DNA拷贝数与B细胞淋巴瘤发生风险的巢式病例-
对照研究

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第五章描述性研究

第一节横断面研究

案例：英国与乌干达单克隆B淋巴细胞增多症的患病率和临床表型比较

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第二节生态学研究

案例：皮肤活检率和黑色素瘤发生率相关性的生态学研究

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第六章探索性临床试验

第一节3+3剂量递增设计

案例：阿扎胞苷联合来那度胺治疗高危骨髓增生异常综合征和
急性髓系白血病

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第二节Rolling six设计

案例：VTd方案联合Panobinostat治疗复发性多发性骨髓瘤

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第三节一般剂量递增设计

案例：AAV5-Factor Ⅷ 基因治疗技术治疗重度血友病A

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第四节单组目标值设计

案例：伊布替尼联合Venetoclax治疗套细胞淋巴瘤

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第五节单组二阶段设计

案例：维布妥昔单抗联合苯达莫司汀治疗复发难治性霍奇金淋巴瘤

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第六节单组三阶段设计

案例：伊布替尼联合Venetoclax用于慢性淋巴细胞白血病一线治疗

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第七章确证性临床试验

第一节等效性试验

案例：GP2013与利妥昔单抗治疗初治晚期滤泡性淋巴瘤的疗效比较

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第二节非劣效性试验

案例：去铁酮与地拉罗司治疗儿童输血依赖型血红蛋白病

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第三节优效性试验

案例：索拉菲尼预防FLT3-ITD（+）急性髓系白血病异基因造血
干细胞移植后复发

案例：伊布替尼或化学免疫疗法治疗慢性淋巴细胞白血病

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第八章期中分析与适应性设计

第一节期中分析

案例：初诊多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植与VMP强化方案的
疗效比较，以及联合或不联合VRd巩固方案和来那度胺
维持治疗的疗效比较

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案例：艾曲泊帕治疗慢性免疫性血小板减少症

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第二节适应性设计

案例：地西他滨5天和10天方案治疗初诊老年急性髓系白血病

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附表1Simon二阶段设计样本量

附表2Ensign三阶段设计样本量

附录1观察性研究STROBE声明清单

STROBE流程图

STROBE Flow Diagram

附录2随机试验CONSORT 2010声明清单

CONSORT 2010流程图

CONSORT 2010 Flow Diagram