干细胞临床研究安全性与有效性评估体系

　　干细胞临床研究已在全球范围内蓬勃开展，中国已有133家医院（含军队医院22家）获得干细胞临床研究机构资质，约100项针对不同疾病的干细胞临床研究项目经中国国家卫生健康委员会备案后实施。干细胞作为“活”的生物制剂，在药理与毒理等方面均与化学药物存在根本性差异，并且全球至今尚未建立专门的干细胞临床研究疗效与安全性评价体系。现有干细胞临床研究一般参考化学药物的评价指标体系，资料零散，使用不便。针对这一问题，《干细胞临床研究安全性与有效性评估体系》编写委员会组织了国内24家干细胞临床研究或相关机构的75名专业技术人员，参照国内外已实施的干细胞临床研究安全性与有效性评价指标编成《干细胞临床研究安全性与有效性评估体系》，以备参考。

　　胡敏，云南省干细胞技术应用研究中心/云南省骨与关节疾病基础研究重点实验室二级教授、主任，云南省干细胞产业技术领军人才，云南省干细胞与再生医学协会副理事长；北京大学深圳医院深圳市干细胞临床研究重点技术专项自体细胞治疗技术负责人、客座教授、博士后导师；国家卫健委十二五规划研究生统编教材编委，国家自然科学基金医学部及生命科学部评审专家，享受国务院特殊津贴专家。主编出版人民卫生出版社教材1套10册，发表研究论文50余篇。

第一章 干细胞临床研究基本现状
第一节 全球干细胞产业发展情况
第二节 中国干细胞临床研究现状
第二章 干细胞临床研究安全性评价
第一节 干细胞临床研究安全性和有效性评价的相关问题
第二节 自身免疫性疾病
第三节 神经系统疾病与精神性疾病
第四节 循环系统疾病
第五节 消化系统疾病
第六节 血液系统疾病
第七节 呼吸系统疾病
第八节 内分泌系统疾病
第九节 骨关节疾病
第十节 眼科疾病
第三章 干细胞临床研究有效性评估
第一节 自身免疫性疾病
第二节 神经系统与精神性疾病
第三节 循环系统疾病
第四节 消化系统疾病
第五节 血液系统疾病
第六节 呼吸系统疾病
第七节 内分泌系统疾病
第八节 骨关节疾病
第九节 眼科疾病
附件 相关政策法规及技术文件
附件1：中华人民共和国生物安全法
附件2：干细胞临床研究管理办法（试行）
附件3：干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）
附件4：药品注册管理办法
附件5：生物制品注册分类及申报资料要求
附件6：药品生产质量管理规范（含生物制品附录）
附件7：人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术
指导原则（征求意见稿）
缩略语中英文对照